一项细胞治疗技术，该走药品注册，还是生物医学新技术路径？细胞样本跨境运输，需要经过哪些环节？5月1日，国务院818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行，首次从国家层面明确了新技术落地转化的可行路径，为CGT临床研究与转化提供了首部行政法规依据。与此同时，上海CGT产业正加快由技术验证迈向临床应用和商业化。产业越往前走，企业遇到的问题也越具体。如何让政策红利真正转化为企业发展动力？
7月14日，“沪小科”暨“一沪Bio应”科技创新服务活动——CGT产业化政策与资源对接服务专场举办。新政解读、备案辅导、资本对接和项目路演被放进同一场活动。企业不再只听一场政策报告，而是把项目推进中的具体问题带到现场，逐项寻找答案。
政策讲透，先回答“怎么走”
CGT企业遇到的第一道关口，往往不是实验室里的技术难题，而是路径判断。
新条例施行后，生物医学新技术临床研究和药品注册构成了两条不同的推进路径。哪条路更适合自己的管线，不能等项目做到一半再判断。“一旦路径选错，企业再回头调整，时间和资金都会被消耗。”在中国科学院上海药物研究所研究员刘冬平看来，“所有的事情都是要在规范框架下开展”，而企业首先要做的，是在项目立项阶段判断清楚：自己的技术究竟属于高度个性化的临床技术，还是能够实现标准化、批量生产的药品。
这一区分并非只是名称不同。刘冬平表示，高度依赖患者个体特征、难以形成统一标准化产品，并且需要在医疗机构由专业人员实施的技术，更有可能纳入生物医学新技术路径；能够工业化、标准化、规模生产的通用型产品，则更适合按照药品路径推进。
“客观上存在两条监管路径，但从研发者的视角只能选择一条路可走。”中国医学科学院系统医学研究院教授万涛则更直接表示：一项具体管线不能长期在两条路径之间摇摆。产品特征、生产方式、临床应用场景和研发目标，都应尽早想清楚。
多方同台，把服务接到产业链上
CGT产业化是一条长链条，此次专场把多方代表请到同一场对话中，正是为了让资源不再分散地“各说各话”。
在政策解读之后，服务继续落到实操环节。上海市生物医药科技产业促进中心资源服务部徐晓晶博士介绍了特殊物品进出境相关要求和技术性贸易措施研究评议基地相关工作。CGT企业常涉及细胞、病毒载体等跨境运输和合规管理，风险评估不仅看物品本身，也会评估企业是否具备完善的生物安全制度，以及运输、储存和使用环节的全流程控制风险能力。
对于研发投入有限的中小企业，政策服务还落到了科技创新券上。上海市研发公共服务平台管理中心资源推广部副部长王朝晖介绍道，上海科技创新券可用于购买技术研发、检测检验和科技资源共享等专业服务。企业需要相关服务时，可以在创新券工作平台搜索，再与服务机构对接。
“沪小科”自2023年成立以来，已开展“送政策、送服务、送资源”活动百余场，覆盖1700余家企业；“一沪Bio应”联合25家生物医药相关单位和机构党组织，面向园区和企业提供组团式、定制化服务。
项目登台，让好项目遇见好资源
合规路径理顺之后，CGT产业化还要面临：技术如何变成产品，产品又如何走向市场。
活动后半程，国泰海通证券从投行视角分享生物医药企业投资和上市实务。随后，6个CGT领域项目依次路演，与投资机构面对面交流。项目团队不仅介绍技术亮点，还要回应投资人最关心的问题：适应症是否明确，临床需求是否真实，产品质量能否稳定，商业化路径是否可行。
一家2023年成立的外泌体药物企业介绍，其第一款药品管线已于今年7月6日获得中国CDE的正式临床试验注册批件（默示许可）。外泌体药物的上市被寄予期待，但它也带来一个现实问题：成分复杂、批次差异如何控制？现场投资人关注的，不只是“有没有批件”，更是该类药品获批亟需解决的批间一致性和规模化生产能力（成本的可及性）的问题。
听力基因治疗项目则展示了另一条技术路径。团队围绕遗传性耳聋开发新型载体，希望提高基因进入耳蜗目标细胞的效率，并尽量减少非靶向表达。在OTOF遗传性耳聋领域，创新载体介导的基因治疗以极低的剂量取得了极佳的临床疗效，并展示了非常好的安全性。这个案例让人看到技术潜力，也带来更多追问：适用患者如何筛选，疗效能否持续，生产成本能否下降？
这些问题并不“泼冷水”，恰恰是项目走向产业化必须回答的问题。CGT产品研发投入大、工艺复杂、商业化路径长，单靠一次路演无法完成全部判断。但这样让技术、资金和产业面对面交流的机会，能让项目方更早听到市场追问，也让投资机构更准确理解技术所处的位置。
从政策解读到项目路演，从合规辅导到资本对接，致力于把政策讲透，把流程说清，这场活动让好项目遇见好资本，也让产业链上的不同资源在同一张桌上接上话。
