6月2日，正序生物宣布，中国首例通过碱基编辑治疗镰刀型细胞贫血病的患者，在接受CS-206注射液治疗后，已持续摆脱血管闭塞危象（VOCs）超过15个月，达到主要疗效终点。
该患者是一名来自尼日利亚的21岁女性，治疗前有反复发作的严重VOCs。去年2月，她开始接受正序生物CS-206注射液治疗。治疗期间，未发现产品相关的不良事件，随访数据也展现了CS-206注射液良好的安全性和有效性。
CS-206注射液是正序生物自主开发的一款针对镰刀型细胞贫血病的碱基编辑药物，利用由上海科技大学自主研发的自主原创的高精准变形式碱基编辑器tBE，对采集的患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而快速提升患者胎儿血红蛋白水平。该疗法可有效抑制红细胞镰变，显著减少血管闭塞危象和溶血风险。
基于tBE技术、采用相同治疗流程的正序生物CS-101注射液（针对β-地中海贫血）已经在临床试验中成功治愈10余名来自中国、老挝、马来西亚、巴基斯坦等国内外β-地贫患者。截至2026年5月底，所有接受CS-101治疗的患者均已持续摆脱输血依赖超过15个月，最长的已超过30个月。
目前，正序生物正在全球范围内持续招募CS-206注射液针对镰贫的IIT试验患者，并加速推进基因编辑药物CS-101及CS-206的临床与上市进程，致力于为全球血红蛋白病患者提供疗效更优、安全性更高、性价比更佳的治疗方案。
