上海市科学技术奖此次上榜的97项科技进步奖项目中，生物医药领域24项，占比25% 。浦东生物医药企业——和记黄埔医药（上海）有限公司研发的1类新药——“呋喹替尼”登上了“领奖台”：“中国一类新药呋喹替尼的自主研发与产业化”项目获得了上海市科技进步奖一等奖。
记者日前走入位于浦东张江科学城的和黄医药公司，去探寻中国创新药的破冰历程。
“超前！” 就选全球最热门、高难度的靶点去突围
在全球抗癌药物研发的版图上，中国药企一直寂寂无名，新药研发面临着基础研究薄弱、临床体系滞后、生产工艺落后三重困境。
作为最早一批进驻浦东张江的创新药企，2002年落地后和黄医药就坚定要做 “自主创新”，并坚持任何一款自研新药都要锚定“全球同步”的战略布局。这也意味着，和黄医药选择了一条最难走的路。在这条道路上，“首战”是否成功至关重要，在经过充分调研考量后，和黄医药最终选择了当时全球最热门、也是高难度的VEGFR靶点，开启了一场历时11年的创新突围。
“项目团队瞄准的结直肠癌领域，正是全球未被满足的医疗需求的典型代表。”和黄医药首席科学官苏慰国博士说，17年前，他在张江一家咖啡馆的餐巾纸上，画下可以“饿死”肿瘤细胞的小分子结构，成为和黄医药抗结直肠癌新药呋喹替尼的原型。
这个“诞生”于纸巾上的小分子结构有何神奇之处？就是它让当时国际上都无法解决的“脱靶”难题从6.2%降低至0。
“当时国际已有的靶向药物不仅价格高昂，还存在‘脱靶’副作用大、疗效提升有限等问题，使得药物在临床上表现出较多的与治疗无关的不良反应和难以控制的副作用，降低药物在患者中的耐受性。”苏慰国博士解释道，“而我们创新性地通过对药物脱靶活性的优化，研发出国内首款高选择性VEGFR抑制剂。相较国外同靶产品，抑制VEGFR2激酶的活性提升6.9倍，脱靶率由6.2%降低至0。临床证实可显著延长患者总生存期2.7个月、降低35%死亡风险。”
该项创新成果研究更获得了国际顶级医学期刊《JAMA》全文发表，其疗效及安全性获得国际认可。
作为我国首个从早期发现到临床开发全链条自主完成的抗肿瘤原创新药，这个以“呋喹替尼”命名的创新分子，于2018年9月率先在中国获批。2023年、2024年先后在美国、欧盟、日本获批，成功改写了这一困局，为全球转移性结直肠患者带来了新的治疗选择，并一举成为十余年来转移性结直肠癌治疗领域全球首个获批针对所有三种VEGFR的选择性抑制剂，填补了全球市场的空白。
补齐中国药企弱项：参与国际竞争，就要按照奥运会标准
面向经济主战场，呋喹替尼已构建逾80亿元海外技术许可收入规模，2024年全球市场销售额突破29亿元（海外占比71%）。2025年上半年海外市场持续强劲增长25% 。作为首个进入欧美日主流市场的中国结直肠癌靶向药，有望向超百亿规模进军，成为上海首个“小分子、大品种（指销售过百亿元）”。
呋喹替尼的“出海”之路看似一帆风顺，但要获得全球市场的“通行证”并非易事，而和黄医药早已谋划布局。当“基础研究”一环被创新补上，这家中国药企直面另两项“临床体系滞后、生产工艺落后”的不足，一路追赶国际标准，甚至实现了“弯道超车”。
“为避免出现临床研究中推荐药物剂量难以在临床实践中推广的局面，2013年，在呋喹替尼临床开发早期就率先在国内前瞻性的设计‘通过随机对照试验进行剂量优化’的方法来确定呋喹替尼的临床推荐剂量，而美国药监局提出‘随机对照试验剂量优化方法’指导原则是在2022年，我们这项设计比国际最高要求都早了9年。”和黄医药执行副总裁（运营负责人）崔昳昤自豪地说，“要参与国际竞争，就要按照奥运会的标准来做研发设计。”
如今，呋喹替尼已在30多个国家获批或上市，而每个月呋喹替尼的全球商业化版图还在持续扩大。
值得一提的是，呋喹替尼是《上海市科学技术奖励规定实施细则》修订新设“重点产业创新评审组”以来，第一批由企业作为第一完成单位牵头完成的奖项之一。
对此，崔昳昤认为，2023年新修订的《上海市科学技术奖励规定实施细则》进一步明确了对科学奖励鼓励创新转化的导向，从而更激发了企业参与科技创新的信心。“呋喹替尼得奖的意义真的不仅仅在于一个企业、一个产品的创新被政府认可，相信后续会有更多的创新型企业踊跃加入这个长期以来以学术型、基础性研究为核心，以体制内机构、企业参与为主的‘圈子’，共同打造更好的生态圈，进而更好体现科技转化的成果，推动科技创新。”
位于浦东张江创新药基地的和黄医药创新药生产基地已于2023年11月正式竣工，并专设了呋喹替尼专用生产线，有望进入更大规模的生产与全球供药阶段。
十年磨一剑的呋喹替尼研发史，是一部中国创新药的突围史。和黄医药通过“呋喹替尼”项目培育的国际化团队和技术体系，也为创新药企参与全球竞争提供可复制的"上海方案"。从跟跑到领跑，这场始于浦东张江的科技长征，正推动中国从"世界药房"向"全球药源"蜕变。
