曾经不可逆的致盲性疾病——年龄相关黄斑变性，而今可以实现基因治疗。

近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（五官科医院）徐格致教授团队的新突破，为不可逆致盲眼病带来新希望。上周四，67岁的马先生完成复诊，经专家团队综合研判后，患者视功能改善，视力从治疗前的20个阅读字母数，提高到27个阅读字母数（EDTRS矫正视力表检查），治疗安全有效性也得到了肯定。

这一病例意味着我国疑难眼底病基因诊断治疗取得重要进展：年龄相关黄斑变性可实现安全、有效，且作用时间长久的基因治疗。由此，为难治性年龄相关黄斑变性患者提供了全新选择，也为探索其他疑难眼病治疗带来有益借鉴。

所谓年龄相关黄斑变性，又称“老年黄斑变性”，是老年人常见的不可逆致盲性眼病。该病以黄斑区脉络膜新生血管形成为特征，如不及时治疗，会因出血导致中心视力严重受损，甚至失明。目前，临床常规治疗是为患者眼内注射抗新生血管生长因子，但需要定期反复注射。

有没有更先进的治疗手段与方法？眼耳鼻喉科医院专家团队近年来尝试医学新突破，借助基因工程技术，开展疑难眼病基因治疗。

马先生成为首个接受基因治疗的年龄相关黄斑变性患者。四年前，他被确诊为年龄相关黄斑变性伴脉络膜新生血管形成，四年间先后接受16次眼内注射治疗。随着病情发展，他接受治疗的间隔从最初9个月，缩短至最少3个月一次。由于中心视力严重下降行动不便，马先生每次到医院就诊都需要家人陪同，家庭经济和精神负担非常重，更令家人担忧的是，多次眼内注射还可能带来眼内出血和感染等风险。

基因治疗可否成为马先生的疾病“解药”？经过详尽临床前研究、医院伦理委员会严格审查同意，徐格致教授、洪佳旭副教授团队携手上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授团队，对可马先生进行基于IDLV基因工程技术生产的抗新生血管药物治疗。

据悉，马先生是入组首例临床试验患者，专家介绍，相关基因治疗药物来自GMP级细胞和基因治疗生产车间单位，并经严格生产质量控制。徐格致说，团队期望通过技术使机体自身不间断产生“治疗药物”，达到一劳永逸的效果。初步结果表明，年龄相关黄斑变性的基因治疗是安全、有效且作用时间长久的方法。

记者获悉，这是眼耳鼻喉科医院眼科团队开展的第二种疑难眼病基因治疗。早在2018年，洪佳旭副教授、蔡宇伽教授团队已合作探索顽固性病毒角膜炎的相关治疗，并取得创新突破，成果去年刊于国际顶尖学术期刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）和《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）杂志。

眼耳鼻喉科医院眼科在复旦版“中国医院专科声誉排行榜”连续12年名列前三。早在上世纪90年代末，医院复杂视网膜疾病手术成功率已提高至90%以上。学科每年完成上海近40%视网膜疾病手术量，高居上海各医院之首，列全国第二。2019年，徐格致教授、常青教授牵头成立“长三角疑难眼底病诊治联盟”，联合29家区域三甲医院，共同提高长三角地区疑难视网膜疾病诊治水平。